講演テーマTitle of Presentation

「iPS細胞がひらく新しい医学」

人工多能性幹細胞（iPS細胞）は、ほぼ無限に増殖でき、体の全ての組織や臓器の細胞に分化できる能力、すなわち多分化能を備える細胞である。iPS細胞は細胞移植治療などの再生医療や創薬研究など、幅広い医療分野への貢献が期待されている。

2014年には、患者iPS細胞由来網膜色素上皮細胞を用いた加齢黄斑変性に対する世界初の臨床研究が実施された。我々は細胞移植医療のさらなる発展を目指し、再生医療用iPS細胞ストック作製プロジェクトを進めている。多くの患者に対応可能な、移植時の免疫拒絶反応を起こしにくい臨床用iPS細胞を樹立し、2015年より医療機関や企業への配布を開始している。このストックを用いた臨床試験が加齢黄斑変性、パーキンソン病、角膜上皮幹細胞疲弊症などで行われており、他にもいくつかの疾患で臨床試験実施の承認が得られているなど、iPS細胞の臨床応用は着実に前進している。現在、ゲノム編集技術を用いて、より多くの患者さんに適応するHLAゲノム編集iPS細胞の作製を進めている。また、創薬研究領域においても、患者由来iPS細胞を病態モデルとして用い、進行性骨化性繊維異形成症という稀少難病に対して既存薬が有効である可能性を見出し、医師主導治験を2017年より開始している。

近年の進歩が著しいゲノム編集技術は、遺伝病の予防または治療の鍵を握り、患者に大きな希望を与える。一方で、目的で無い部位に変異が入る、オフターゲットの可能性など、解決すべき問題点は多く存在する。さらに最近、アメリカではすでに、人工知能(AI)が心臓疾患のリスク予測や創薬に用いられており、今後ますますAIが医療分野に関与していくと考えられる。これら最先端技術を医療に応用するには、効果・安全性の担保はもちろんのこと、科学の暴走を阻止するために、科学者のみならず、国・社会を含めて、倫理的観点での十分な議論が必要であると考えている。

プロフィールProfile

ホームページ　URL

https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/

簡単な履歴(2020年4月1日現在)

1962年	大阪府生まれ
1987年	神戸大学医学部 卒業
1987年	国立大阪病院 臨床研修医
1993年	大阪市立大学大学院医学研究科 修了
1993年	米国グラッドストーン研究所 留学
1996年	大阪市立大学医学部薬理学教室 助手
1999年	奈良先端科学技術大学院大学 遺伝子教育研究センター 助教授
2003年	奈良先端科学技術大学院大学 遺伝子教育研究センター 教授
2004年	京都大学再生医科学研究所 再生誘導研究分野 教授
2007年	京都大学 物質-細胞統合システム拠点 教授
2007年 – 現在	Senior Investigator, Gladstone Institute of Cardiovascular Disease
2007年 – 現在	Professor of Anatomy, University of California
2008年	京都大学 物質-細胞統合システム拠点 iPS細胞研究センター センター長
2010年	奈良先端科学技術大学院大学 栄誉教授
2010年 – 現在	京都大学 iPS細胞研究所 所長

主な受賞・栄誉等

2008年11月	ロベルト・コッホ賞
2009年10月	アルバート・ラスカー基礎医学研究賞
2009年10月	ガードナー国際賞
2010年6月	平成22年度日本学士院 恩賜賞・日本学士院賞
2010年11月	第26回（2010）京都賞　先端技術部門
2010年11月	バルザン賞
2011年5月	ウルフ賞医学部門
2012年11月	文化勲章
2012年12月	ノーベル生理学・医学賞2012
2013年2月	ライフサイエンス・ブレークスルー賞

主な論文・著作等

Mandai, M., Watanabe, A., Kurimoto, Y., Hirami, Y., Morinaga, C., Daimon, T., Fujihara, M., Akimaru, H., Sakai, N., Shibata, Y., Terada, M., Nomiya, Y., Tanishima, S., Nakamura, M., Kamao, H., Sugita, S., Onishi, A., Ito, T., Fujita, K., Kawamata, S., Go, M.J., Shinohara, C., Hata, K., Sawada, M., Yamamoto, M., Ohta, S., Ohara, Y., Yoshida, K., Kuwahara, J., Kitano, Y., Amano, N., Umekage, M., Kitaoka, F., Tanaka, A., Okada, C., Takasu, N., Ogawa, S., Yamanaka, S., Takahashi, M. “Autologous induced stem-cell-derived retinal cells for macular degeneration.” New England Journal of Medicine. 376(11): 1038-1046, 2017

Okita, K., Matsumura, Y., Sato, Y., Okada, A., Morizane, A., Okamoto, S., Hong, H., Nakagawa, M., Tanabe, K., Tezuka, K.-I., Shibata, T., Kunisada, T., Takahashi, M., Takahashi, J., Saji, H., Yamanaka, S. “A more efficient method to generate integration-free human iPS cells” Nature Methods. 8(5): 409-412, 2011

Hong, H., Takahashi, K., Ichisaka, T., Aoi, T., Kanagawa, O., Nakagawa, M., Okita, K., Yamanaka, S. “Suppression of induced pluripotent stem cell generation by the p53-p21 pathway” Nature. 460(7259): 1132-1135, 2009

Nakagawa, M., Koyanagi, M., Tanabe, K., Takahashi, K., Ichisaka, T., Aoi, T., Okita, K., Mochiduki, Y., Takizawa, N., Yamanaka, S. “Generation of induced pluripotent stem cells without Myc from mouse and human fibroblasts.” Nature Biotechnology. 26(1):101-106, 2008

Okita, K., Nakagawa, M., Hyenjong, H., Ichisaka, T., Yamanaka, S. “Generation of mouse induced pluripotent stem cells without viral vectors.” Science. 322(5903): 949-953, 2008

Aoi, T., Yae, K., Nakagawa, M., Ichisaka, T., Okita, K., Takahashi, K., Chiba, T., Yamanaka, S. “Generation of pluripotent stem cells from adult mouse liver and stomach cells.” Science. 321(5889): 699-702, 2008

Takahashi, K., Tanabe, K., Ohnuki, M., Narita, M., Ichisaka, T., Tomoda, K., Yamanaka, S. “Induction of Pluripotent Stem Cells from Adult Human Fibroblasts by Defined Factors.” Cell. 131(5): 861-872, 2007

Okita, K., Ichisaka, T., Yamanaka, S. “Generation of germline-competent induced pluripotent stem cells.” Nature. 448(7151): 313-317, 2007

Takahashi, K., Yamanaka, S. “Induction of Pluripotent Stem Cells from Mouse Embryonic and Adult Fibroblast Cultures by Defined Factors.” Cell. 126(4): 663-676,2006

Mitsui, K., Tokuzawa, Y., Itoh, H., Segawa, K., Murakami, M., Takahashi, K., Maruyama, M., Maeda, M., Yamanaka, S. “The homeoprotein nanog is required for maintenance of pluripotency in mouse epiblast and ES cells.” Cell. 113(5): 631-642, 2003